“孤兒藥”成本高需求少

作為生殖細(xì)胞腫瘤的基礎(chǔ)用藥，國產(chǎn)價(jià)格不過幾十元一支的平陽霉素緣何成了“孤兒藥”？

一家生產(chǎn)平陽霉素的廠家說，惡性生殖細(xì)胞瘤的發(fā)病率僅有萬分之幾，屬于罕見病。平陽霉素雖能有效治療這類疾病，但可用范圍狹窄，且研發(fā)成本高。

廠家舉了個例子，青霉素能治療感冒，同樣還能消炎、抗感染，用途廣泛。平陽霉素除了治療生殖細(xì)胞腫瘤，對大部分腫瘤治療則不是必需藥品。加之生殖細(xì)胞腫瘤本身就是罕見病，這就決定了平陽霉素不會有太大的臨床用量。

無獨(dú)有偶，今年8月，網(wǎng)名“澤之老萬”的北京協(xié)和醫(yī)院婦產(chǎn)科專家萬希潤在微博上發(fā)文稱，放線菌素D斷貨已導(dǎo)致數(shù)十位患者無藥可用。放線菌素D是小眾的化療藥，即便多次提價(jià)，一支也不足20元，每個患者一個療程的使用量不超過12支。低價(jià)加上低使用量，廠商幾無利潤可言，極大挫傷了生產(chǎn)積極性。

一面是少得可憐的市場需求，一面是居高不下的研發(fā)成本，商業(yè)利益面前，許多藥企紛紛選擇放棄平陽霉素、放線菌素D等“孤兒藥”。安徽省物價(jià)農(nóng)產(chǎn)品和醫(yī)藥價(jià)格處相關(guān)負(fù)責(zé)人坦言，通常物價(jià)部門會對價(jià)格漲得過高的藥價(jià)進(jìn)行約束，而對這類多年未漲的藥物，物價(jià)部門也沒太好的辦法。

求解罕見病缺藥

“孤兒藥”是用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)。

近年來，平陽霉素之外，也出現(xiàn)過其它一些低價(jià)藥品短缺的情況，如魚精蛋白、黃連素、甘草片等，還有因原料緊張而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。

此前接受媒體采訪時(shí)，全國合理用藥監(jiān)測辦公室專家孫忠實(shí)表示，在統(tǒng)計(jì)的短限藥物品種當(dāng)中，一大半藥品的單位劑量價(jià)格都沒超過30元，很多藥品單位劑量價(jià)格只要10元錢?！斑@就需要國家政策的扶持，包括傾向性補(bǔ)助，稅費(fèi)減免。這樣才能夠保證短限品種或者是低價(jià)格品種的市場供應(yīng)?！?/p>

安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院婦科主任顏士杰對此深有感觸：“‘孤兒藥’平時(shí)用量不大，但很多時(shí)候是‘救命藥’?！彼J(rèn)為相關(guān)部門應(yīng)盡快出臺針對“孤兒藥”的政策，要么徹底放開市場，讓藥企有利可圖；要么指定部分廠商生產(chǎn)，并通過儲備庫及時(shí)調(diào)劑此類藥品，保證醫(yī)院此類藥品的供給。同時(shí)，對非常必要的“孤兒藥”應(yīng)建立國家儲備體制和報(bào)警機(jī)制。

實(shí)際上，類似的保障措施各地正在嘗試。2014年，全國人大常委會委員、全國人大財(cái)經(jīng)委副主任委員烏日圖建議，在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種，并通過儲備庫及時(shí)調(diào)劑此類藥品，保證醫(yī)院此類藥品的供給。

今年4月，江蘇省衛(wèi)生計(jì)生委匯總分析省內(nèi)監(jiān)測上報(bào)的短缺藥品信息，將破傷風(fēng)抗毒素等17種一類短缺藥品列入該省短缺藥品目錄，在南京、徐州、淮安和泰州4個省級儲備點(diǎn)進(jìn)行定點(diǎn)儲備，以保障有效供應(yīng)。

專家稱，“孤兒藥”短缺的事件屢屢發(fā)生，各地都在采取措施，但如果沒有國家層面的政策落實(shí)，仍會面臨“巧婦難為無米之炊”的尷尬境遇?！斑@需要一套長效機(jī)制去保障，不能每每遇到罕見病就寄望于以‘冰桶挑戰(zhàn)’這樣的噱頭來救人吧？”