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新型基因技術(shù)有望治療鐮狀細(xì)胞貧血

來源:新華社作者:張小軍責(zé)任編輯:張曦晛2015-05-25 16:27

新華社悉尼5月24日電萬思琦)澳大利亞研究人員最近報(bào)告,他們通過一種新型基因技術(shù),重新激活人體紅細(xì)胞中一個(gè)“沉睡”的基因,成功提高了紅細(xì)胞的血紅蛋白產(chǎn)量。在此基礎(chǔ)上有望開發(fā)出治療鐮狀細(xì)胞貧血等血液疾病的新方法。

鐮狀細(xì)胞貧血是一種較常見的遺傳性血液疾病,患者的紅細(xì)胞中含有異常血紅蛋白,細(xì)胞由正常情況下的圓形變?yōu)殓牭缎?,引發(fā)貧血、栓塞等多種癥狀。

血紅蛋白對(duì)人體至關(guān)重要,它吸附肺部氧氣并運(yùn)載至全身各處。

澳大利亞新南威爾士大學(xué)發(fā)布的新聞公報(bào)說,在人類胚胎發(fā)育階段,有特定基因負(fù)責(zé)編碼合成胎兒血紅蛋白,幫助胎兒從母體血液中獲取氧氣。但胎兒出生后,大部分人的這一基因自動(dòng)關(guān)閉,另外一個(gè)基因開啟,負(fù)責(zé)編碼合成成人血紅蛋白。后一基因發(fā)生變異會(huì)導(dǎo)致各種血液疾病。

該校科學(xué)系主任默林·克羅斯利教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn),某些人體內(nèi)的胎兒血紅蛋白基因并未如期關(guān)閉,而是一直保持開啟狀態(tài),原因是該基因發(fā)生了微小變異。這些人即使通過遺傳患上鐮狀細(xì)胞貧血,其癥狀也較輕。

研究小組將這類特殊人群的胎兒血紅蛋白基因的變異引入目標(biāo)紅細(xì)胞中,相當(dāng)于重新激活了胎兒血紅蛋白基因,使紅細(xì)胞內(nèi)的血紅蛋白產(chǎn)量顯著增加,紅細(xì)胞活力明顯增強(qiáng)。

上述研究結(jié)果發(fā)表在新一期英國(guó)《自然·通訊》雜志上。

“由于我們引入的這個(gè)基因是原本就存在于人體中的,所以這種基因‘編輯’肯定是有效且對(duì)人體安全的”,克羅斯利說。不過研究小組表示,仍需進(jìn)行更多研究,才有可能進(jìn)行臨床治療鐮狀細(xì)胞貧血等血液疾病的試驗(yàn)。(完)

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